새로운 약물은 크게 기존의 약물과 비슷한 원리로 작용하지만 기존 약물보다 효과는 더 좋고 부작용은 덜한 제형을 개발하는 분야와 기존 약물과 전혀 다른 원리로 치료를 하는 분야로 나룰 수 있다.

새로운 제형 중 대표적인 것은 유전자 치료를 들 수 있으며, 현재 임상연구가 진행 중이다.